羊羊（化名）今年3岁，是广西河池人。2022年7月，他被确诊为高危神经母细胞瘤，PET/CT检查显示原发病变部位在肾上腺区，同时肝脏、腹主动脉周围、双肾血管旁、肠系膜多发淋巴结转移。经过初步化疗后，病情仍未得到有效控制。

儿科三病区儿童血液肿瘤团队尽全力为羊羊整个病情“复盘”。及时调整化疗方案，在强化疗药物的基础上，加上了肿瘤化疗的“增敏剂”——砷剂，控制肿瘤进展后，经过多学科会诊，由小儿外科及时切除了原发部位肿瘤，术后对残余病灶进行了放疗，肿瘤终于得到了完全控制。

此时乘胜追击，进行造血干细胞移植将能更好巩固治疗效果，将复发风险将至最低。幸运的是，羊羊和其同胞姐姐HLA配型全相合，羊羊父母迫切希望通过异基因造血干细胞移植术让孩子能更好地生存。于是，儿科三病区何云燕主任医师、罗建明主任医师带领儿童血液肿瘤团队，为羊羊制定了移植治疗方案。

5月4日，羊羊入仓开始预处理。随后，羊羊经历了剧烈呕吐、腹泻、电解质紊乱和化疗药物的过敏，无法进食，甚至依靠留置胃管泵奶、静脉营养，粒细胞降至0，血小板下降伴出血等一系列并发症。

关关难过、关关过。最终，在医生、护士和羊羊妈妈轮流24小时的值班和陪护下，经过漫长的等待，在移植后的第16天，羊羊的干细胞象雨后春笋般生根发芽，病情好转稳定。经过评估姐姐生命的种子已经在羊羊体内茁壮成长，5月31日，羊羊达到出院标准，顺利出院。

神经母细胞瘤是儿科最常见的外周神经系统恶性肿瘤，在儿童恶性肿瘤发病率中排第四位，其中，1岁以上患者恶性程度高，诊断时多数病例已到了肿瘤晚期，70%晚期患者在常规化疗后复发，复发或难治性神经母细胞瘤5年生存率不足20%，被称为“儿童肿瘤之王”，治疗难度大，家庭负担重。

造血干细胞移植是经大剂量放化疗预处理，清除患者体内的肿瘤细胞及异常克隆细胞，阻断发病机制，通过移植入正常造血干细胞，重建患者的造血及免疫系统。根据造血干细胞的来源，可分为自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植。

在高危神经母细胞瘤的巩固治疗中使用自体造血干细胞移植可在一定程度上改善患者预后， 但因初诊时有骨髓侵犯的患者经治疗后采集的自体干细胞仍存在被肿瘤细胞污染的风险，移植后无移植物抗肿瘤效应，所以高危神经母细胞瘤巩固治疗后行自体造血干细胞移植治疗的疗效仍欠佳，5年无病生存率仅 20.7%，5年总生存率约34.5%。

何云燕表示，异基因造血干细胞移植治疗高危神经母细胞瘤虽然技术难度比自体移植大，但移植后重建的供体免疫系统产生的移植物抗肿瘤效应，可达到更好地清除微小肿瘤残余病灶和预防疾病复发的目的。