新年伊始，广西医科大学第一附属医院神经内科采用新生物靶向制剂成功为2例伴胸腺瘤的乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性的全身型重症肌无力患者进行围手术期治疗。

自2023年10月起，患者小俊（化名）受眼睑下垂、全身肌无力等症状困扰，日常生活和工作受到了严重影响。患者小何（化名）情况相似，2023年4月起双侧眼睑下垂，当年10月症状加重，并伴有视物重影、声音嘶哑、饮水呛咳、吞咽困难，手提重物费力或无法抬起。去年底，两人分别慕名来到我院求医，经神经内科黄文教授确诊为全身型重症肌无力（III b型，AchR抗体IgG阳性）。

更不幸的是，2名患者在诊治过程中胸腺CT均发现纵隔占位，经MRI或CT增强检查提示胸腺瘤，为治疗带来了极大的挑战。

作为免疫器官的胸腺与重症肌无力的发生发展密切相关，一旦发现应尽早行胸腺切除手术，但治疗一般需要数月，需等肌无力症状稳定后才能进行手术。因为手术本身是一种创伤，可能诱发重症肌无力急性加重，导致肌无力危象发生，严重恐危及生命。因此，如何快速稳定重症肌无力患者病情，以尽早手术切除胸腺瘤至关重要。

在神经内科主任吴原教授的带领下，黄文教授等神经免疫团队对小俊和小何的病情进行了详细评估，认为经胆碱酯酶抑制剂和糖皮质激素免疫抑制治疗后，2名患者肌无力症状仍进行性加重，目前已累及咽喉肌和部分呼吸肌，已属重症肌无力危象前状态。因血浆短缺和大量丙种免疫球蛋白价格昂贵所限，可考虑采用一种新型生物靶向制剂快速清除体内致病性IgG抗体，争取快速稳定病情以尽早切除胸腺瘤。该生物制剂为全身型重症肌无力特别是伴有胸腺瘤患者术前快速稳定病情、术后减少肌无力危象发生提供了强有力的治疗手段。

据介绍，全身型重症肌无力已在2018年5月被列入国家卫健委等5部门联合制定的第一批罕见病之一，2024年1月1日起，用于治疗该罕见病的新型生物靶向制剂也正式纳入国罕见病医保目录。2名患者分别在1月3日和4日用上了药物，享受到了低价格的惠民方案，也为早日手术切除胸腺瘤迈出重要的一步。