来源:血液内科 韦振斌发布时间:2024-05-23 编辑:韦娜校对:曾雨珊 审核:蓝飞燕浏览: 次
近日,广西医科大学第一附属医院血液内科在CAR-T桥接异基因造血干细胞移植术上取得新突破,成功治疗一名62岁的复发难治性白血病患者。
去年6月,王叔(化名)被诊断为B-细胞急性淋巴细胞白血病(MLL重排)。他辗转国内及区内多家知名三甲医院,但病情均未得到控制,并且进展出现中枢系统累及,左眼失明,双下肢无力,无法自主行走,同时还伴发化疗相关并发症,反复肺炎、肠炎等严重感染-——王叔的治疗陷入了困境。
去年12月,王叔来到我院血液内科住院治疗。面对治疗难度极大的病例,血液内科罗军主任医师、章忠明主任医师、李静副主任医师经过详细研究讨论,并与患者家属充分沟通,决定进行CAR-T细胞治疗后桥接半相合异基因造血干细胞移植术。
李静副主任医师介绍,合并MLL重排的急性淋巴细胞白血病属于高危组,预后极差,且王叔为老年患者,前期已经过多线治疗,出现中枢累及,体能状态差,治疗耐受性差,目前治疗难度极大。
CAR-T细胞治疗:即从患者血液中获取T细胞,在体外运用基因工程技术,将T细胞这个“普通战士”改造成“超级战士”CAR-T细胞并回输患者体内,从而实现对肿瘤细胞的精准高效杀伤。CAR-T细胞治疗前合适的桥接方案选择(有效且副作用小)是CAR-T细胞治疗成功的关键。
最终,淋系亚专科团队在罗军主任医师的带领下制定了以新型靶向药为主的桥接方案(该方案相关摘要由淋系亚专科团队发表于2023年欧洲血液学年会)。
王叔经过低毒有效的桥接方案,顺利进行CAR-T细胞回输,在医护团队细致的管理下,王叔顺利度过了感染、CRS及骨髓抑制等难关。CAR-T细胞回输后,王叔失明的左眼得以再见光明。
据统计,在仅接受CAR-T细胞治疗缓解的患者中有超50%的患者在一年内复发。CAR-T治疗后桥接异基因造血干细胞移植术,或许可作为改善这类患者长期生存预后的一种有效治疗策略。
恶性血液病移植团队亚专科负责人章忠明主任医师介绍,以王叔当时情况,行半相合造血干细胞移植面临难以植入、感染并发症重、移植物抗宿主病发生率高、移植后复发率高等难点,移植难度也是极大的。目前CAR-T细胞治疗后桥接异基因造血干细胞移植是王叔唯一可能治愈的手段。
血液内科经过20多年的造血干细胞移植积累,成熟掌握半相合异基因造血干细胞移植技术,且达到了跟同胞全合造血干细胞移植类似水平——这给了王叔和家属极大的信心。
今年3月,王叔进入移植仓接受移植清髓性预处理;4月10日,王叔回输了来自供者的骨髓及外周血干细胞;术后,在医护团队的严密观察、治疗、护理下,王叔顺利植入干细胞,血象逐渐恢复,康复出院。
罗军主任医师表示,对于这例治疗难度极高的病例,血液内科淋系肿瘤与恶性血液病移植亚专科团队通力合作,为患者充分讨论制定最佳治疗方案,并通过医护团队的精心管理,取得了阶段性疗效,为王叔带来再一次新生的希望。
今后,血液内科将进一步加强亚专科建设,同时加强恶性血液病干细胞移植亚专科和其他亚专科的合作,为更多恶性血液病患者带来福音。