脐血移植精准发力！2岁患儿脱离高危神经母细胞瘤阴影

来源：儿科三病区何云燕发布时间：2025-03-07编辑：曾雨珊校对：韦娜审核：蓝飞燕点击：次

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小小斗士，坚强对抗大病魔

今年2岁的小琳琳(化名)，1岁时因为反复腹痛1月多到当地医院住院，后诊断为“神经母细胞瘤IV期”，随即到我院就诊治疗。

神经母细胞瘤是婴幼儿最常见的胚胎来源的颅外实体肿瘤，我国每年新发病例约3000人，其中高危病人约占40%，很凶险。在综合治疗方案下，高危患儿5年总生存率仍小于50%，主要原因是高危患儿复发率极高，据统计高危神经母细胞瘤患儿2年内复发率>80%，复发后生存率<20%，预后极差。

所幸的是，琳琳转到我院后经过5个疗程的化疗，病情得到了有效的控制。趁着这个时机，小儿外科罗意革主任医师团队及时为小琳琳进行了残余肿瘤清除手术，琳琳术后恢复良好，并进行了放疗进一步清除病灶。

选择脐血方案，迎来生的希望

2025年1月底，小琳琳入住儿科三病区进行后续治疗。何云燕教授移植团队反复谈论，考虑到小琳琳病程中存在骨髓转移，并且经过多次化疗后，其身体大概率存在自体骨髓干细胞造血重建功能衰竭，容易导致自体造血干细胞移植失败及肿瘤复发。因为肿瘤基因有两个胚系突变，相较于自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植对她来说更有价值。加上患儿体重小，非常适合单份非亲缘脐带血造血干细胞移植。

经过肿瘤内科马劼教授团队与儿科造血干细胞移植何云燕教授专科团队的讨论，为了小琳琳的病情能在最佳时间得到最适合的治疗，确定选用造血干细胞移植为小琳琳进行巩固治疗。团队立即向国内各大脐血库寻找匹配的脐血。

不久，脐血库传来好消息——找到和小琳琳HLA配型全相合的脐带血了。

取消休整，全力投入治疗

此时恰逢春节期间，部分病房通常会关闭休整。但琳琳的治疗正在关键时刻，大家决定取消原计划的移植病房休仓，保持病房的正常运行，为琳琳的治疗保驾护航。

经过预处理和造血干细胞的输入，移植后12天，非亲缘脐带血的造血干细胞在小琳琳体内顺利植入并茁壮成长。移植后的小琳琳康复快、造血和免疫功能也良好重建，目前无排斥反应，复查多项指标均显示病情稳定，于3月4日出院。

▲小琳琳开心地等待出院。

因为脐带血中造血干细胞数量少，有植入失败的风险，所以脐带血异基因造血干细胞移植难度大，在有经验的移植中心才开展。2023年，我院儿科造血干细胞移植团队加入了中国神经母细胞瘤异基因造血干细胞移植联盟，开展异基因造血干细胞移植治疗神经母细胞瘤的相关技术。相关临床研究结果显示，异基因脐带血移植可作为高危、复发、难治性神经母细胞瘤的有效一线巩固治疗手段之一。

2024年在联盟协作组单位统计到的数据显示，接受异基单份脐带血移植的神经母细胞瘤患儿3年总生存率达到100%，复发率分别为0%；同期接受异基因外周血干细胞移植组的3年总生存率为72.8%- 80%，复发率分别30.4%-40%；相较于欧洲2024年报道的减低强度预处理异基因造血干细胞移植治疗高危神经母细胞瘤的5年无病生存率11.8%和COG报道的自体移植治疗难治/复发神经母细胞瘤患者的4年无病生存率6%，中国含马法兰+噻替哌预处理的异基因脐带血移植方案可明显提高高危神经母细胞瘤的长期生存率。

脐带血移植小科普

造血干细胞的来源有哪些？

根据供者的不同（患者本身还是其他健康供者），造血干细胞移植可分为自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植。

异基因造血干细胞移植是指通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将异体造血干细胞回输给受者，使受者重建正常的造血系统及免疫系统。捐献造血干细胞的供者和患儿可以有亲缘关系、也可以没有亲缘关系。

但不管哪种情况，目前造血干细胞的来源主要有三种，分别是骨髓、外周血和脐带血。所以，按造血干细胞的组织来源种类可分为外周血造血干细胞移植、骨髓造血干细胞移植和脐带血造血干细胞移植。

脐带血是什么？

新生婴儿脐带在被结扎以后，存留在脐带和胎盘中的血液，就被称为脐血（也称为脐带血）。虽然每个婴儿只有少量脐血，但这些血液中含有非常丰富的造血干细胞。收集新生婴儿的脐血进行低温冷冻保存，即使经过很长时间，其中的造血干细胞活性和增殖能力也不会有很大变化。因此脐血是一种可靠的造血干细胞来源，而利用脐血进行的异基因移植在医学上就被称为脐血移植。

脐带血能用于什么治疗？

据国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范》（2017年版）》，脐带血造血干细胞治疗技术现已应用于急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血等11大类疾病的治疗。而且脐带血库存量比中华骨髓库要大，找到配型的机会更大。如采用脐带血造血干细胞，可以直接取血解冻使用，就不用再去采集供者的骨髓或外周血干细胞了，对被采集者也不会造成伤害。

国外有相关研究表示，神经母细胞瘤经过自体干细胞移植后复发，再接受脐带血异基因干细胞移植后的生存率仍可达到75%。所以脐带血在发挥移植物抗肿瘤效应方面是有一定的优势的，脐带血移植以后肿瘤的复发率更低，慢性的移植物抗宿主病（排异反应）的发生率也比较低。

脐带血是自存好还是捐献好？

①自存

费用方面考虑。自存脐血费用包括检测制备费和每年度保管费，也是一笔不少的成本。因此自存与否，应该结合家庭经济负担能力去决定。

用途方面考虑。约80%的罕见病和遗传相关。如果是基因病宝宝，他脐带血里的干细胞本身就存在基因问题。即使家长有心存下了脐带血，也很难派上用场，还是要去找其他来源的配型合适的造血干细胞。但是，对于一胎是罕见病宝宝的家庭，母亲在怀孕二胎时，如果通过产前诊断确定为和一胎非同样疾病的胎儿，可在分娩前考虑联系脐血库做好相关准备，在分娩进行脐带血保存。

②捐献

“捐存”到国家批准的公共脐血库中，也是另外一种选择。依据国家相关技术规范，脐血库会严格把控脐血质量，平均每捐献10份才有1份符合冻存标准。

也就是说，捐献的脐血，经过一系列造血干细胞计数、细菌检测、病毒检测、遗传病检测、干细胞活性培养、HLA配型等检测，有10%的机会进入到公共脐血库保存的。

成功入库后，所捐献的脐带血的配型数据会公开参与配型查询；如配型成功，将直接应用于患者救治，不再通知脐带血捐献者。血液病患者对造血干细胞移植的需求较大，捐献成功的脐带血很快就会出库应用于救助患者。

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