来源：血液内科发布时间：2022-02-25编辑：校对：审核：点击： 次
2月25日，8岁的地中海贫血患儿涵涵（化名）在我院血液内科治愈出院。这是我院赖永榕教授团队开展基因治疗地中海贫血的第二例成功案例，标志着我院正稳步推进地中海贫血基因疗法。
据介绍，涵涵1岁时便确诊为重型地中海贫血，每个月都需进行输血、祛铁治疗。目前，地中海贫血仅能通过造血干细胞移植实现临床治愈，但涵涵一直等不到合适的配型。获悉赖永榕教授团队基因治疗重型地中海贫血临床研究项目，涵涵父母与医生沟通知情，最终同意加入该项目。随后，涵涵进行了干细胞动员、单采，通过CRISPR-Cas9编辑干细胞，并予预处理后回输到体内。经过后续一系列恢复治疗，目前涵涵各项指标良好，血红蛋白持续大于95g/L，脱离输血依赖，顺利出院，长期疗效正在随访中。
赖永榕教授表示，我院正稳步开展一系列地中海贫血基因治疗的临床研究项目，积极探索地中海贫血基因治疗的安全性及有效性研究，全力推进基因治疗地中海贫血的临床应用，希望能够造福更多患者。
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