▲陈言生活照。

守着“等待机会”这个信念，他们坚持了21年。

“以前，我只是在生存，今后终于可以开始生活了。”陈言兴奋地告诉记者，接下来他将为考研做准备，全力以赴是对新生活最大的珍惜。

据悉，自2019年12月，广西医科大学第一附属医院干细胞移植病区扩仓三年来，每年完成各类移植治疗约300例，较扩仓前增加将近3倍。目前，医院共计完成造血干细胞移植治疗各类疾病2000余例。

扩仓为基因治疗地贫提供了最基本的医疗条件。赖永榕表示，医院将继续开展一系列地贫基因治疗的临床研究项目，积极探索地贫基因治疗的安全性及有效性研究，全力推进基因治疗地贫的临床应用。

接下来将有年龄更大的地贫患者入组。研究项目的年龄上限是35岁，有望让地贫移植领域的“老大难”群体——配型无望的大龄青少年及成人地贫患者受益。

我院干细胞移植中心自20世纪90年代起，开展重型地贫、急慢性白血病、骨髓增生异常综合征、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、重型再生障碍性贫血、自身免疫性疾病等血液系统疾病的造血干细胞移植。目前开展自体造血干细胞移植、同胞全相合造血干细胞移植、非亲缘造血干细胞移植及亲缘半相合造血干细胞移植，并积极开展基因治疗地贫、CAR-T治疗血液恶性肿瘤疾病等新技术类项目。每年完成各类移植300余例，共计完成造血干细胞移植治疗各类疾病2000余例。我院是广西区内率先设立、采集量领先的中华骨髓库定点采集医院，也是中华骨髓库认定的非血缘造血干细胞移植医院。

病区拥有百级层流病床18张，千级层流病床13张，拥有Cobe Spectra及费森尤斯血细胞分离机，大容量离心机、超低温冰箱、程控降温仪、液氮冷冻系统等设备，具备骨髓采集、骨髓处理、外周血干细胞采集、处理及冻存一体化的技术和设备，可保存600-700份标本，维持长期、高效的干细胞存活率。我院是国内为数不多的可独立完成造血干细胞动员-采集-移植-冻存整套流程的单位之一。

我院干细胞移植中心率先在广西开展异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的临床治疗，在国际上率先用MMF（小剂量）+CSA+MTX进行移植物抗宿主病预防研究，不断优化高危髓系肿瘤的预处理方案、移植物抗宿主病预防方案和复发防治体系建设，降低恶性血液病患者移植后复发，提高恶性血液病患者的移植疗效。

率先在广西区内开展自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤、急性髓细胞白血病及自身免疫性疾病等工作。目前建立完整的自体干细胞动员、采集、冻存及移植体系，干细胞动员及采集成功率高，区内率先开展骨髓瘤双次自体移植，显著提高骨髓瘤等淋巴系统肿瘤整体疗效。

重型地贫造血干细胞移植是本中心的传统优势，创新造血干细胞移植治疗的预处理方案、移植物抗宿主病预防方案，并联用新生儿脐带血、骨髓及外周血干细胞等方法，减少并发症，提高治愈率。先后开展同胞全相合造血干细胞移植、非亲缘造血干细胞移植及亲缘半相合造血干细胞移植治疗地贫的临床研究，解决了地贫移植供者缺乏的临床难题，形成具有特色的地贫移植“广西方案”。目前，我院己完成地贫移植1000多例，疗效和规模达到国际领先水平。

地贫移植“广西方案”在国内北京大学人民医院、上海瑞金医院、海南省人民医院等20余家三甲医院广泛推广应用，显著提升中国地贫治疗水平，挽救了大批地贫患者生命，提高患者生存率和生活质量。

我院在地贫基因治疗基础和临床研究方面进行了长期探索，是国内较早开展基因治疗研究的单位之一。基础研究方面，先后与清华大学生命科学院、中国医学科学院基础医学研究所等国内科研机构开展系列研究，相继在Cell Research, Nature Communication, Nucleic Acids Research等国际权威期刊发表学术论著。临床研究方面，作为国内组长单位，牵头多项全国多中心注册临床研究项目，重型地贫患者成功完成基因治疗，彻底脱离输血依赖。未来，我院将开展地贫基因治疗系列临床研究项目，利用基因替代及基因编辑策略全面覆盖β地贫和a地贫，重写“生命密码”，实现地贫治疗新突破。